罕見病類尋藥需求達6.0%，“孤兒藥”為何這么難找？

添加日期：2018年3月2日 閱讀：1596

2月28日，正值世界罕見病日，阿里健康**披露了去年7月上線的公益找藥產品——找藥隊長的尋藥數(shù)據(jù)。據(jù)統(tǒng)計，在找藥平臺人工尋藥需求中，對罕見病類的尋藥需求達6.0%(我國罕見病病人占總人口的1.2%)。

罕見病，顧名思義是指發(fā)病率很低、很少見的疾病，一般為慢性、嚴重性疾病，常危及生命。世界衛(wèi)生組織(WHO)將罕見病定義為患病人數(shù)占總人口的0.65‰～1‰的疾病或病變，也就是說，一萬人里只有六到十位患者。



目前罕見病種類多，已知的罕見病已超過7000種，約占人類疾病的10%。將所有罕見病患者數(shù)量加起來，罕見病，并不罕見。據(jù)預估，中國的罕見病患者已達1600萬人。

因罕見病患者人數(shù)少、缺醫(yī)少藥且往往病情嚴重，所以也被稱為“孤兒病”，治療罕見病的藥物也被稱為“孤兒藥”。

“孤兒藥”為何難找?

阿里健康披露的數(shù)據(jù)顯示，截止到今年1月底，有160多萬人在平臺找藥，其中77.2%的藥品通過用戶自主搜索找到。搜索找藥排名前32的藥品中，約30%為罕見病、重癥疾病、感染性疾病的尋藥需求。易瑞沙、格列衛(wèi)、吉非替尼、多吉美等治療各類腫瘤的藥品，以及人血白蛋白注射液、魚精蛋白、替諾福韋、益普賽、索非布韋等“難找”的特殊藥品均在列。

去年7月26日，阿里健康倡議成立“全球找藥聯(lián)盟”，聯(lián)手公益組織、醫(yī)療機構、藥品廠商，為急需藥品的患者提供在線實時查詢藥品信息的公益產品——找藥隊長，以期*終實現(xiàn)“讓天下沒有難找的藥”的目標。

這些藥品為何難找?從“找藥隊長”的尋藥需求數(shù)據(jù)中可以看出，罕見病人需求量*大的稀缺藥(TOP3)之所以難尋，都有較為客觀的原因：

第*種原因：一些罕見病患者所需要的海外藥品尚未在國內上市，沒有渠道購買。

第二種原因：制藥原材料短缺等復雜的市場原因導致。例如維A酸片這類治療急性早幼粒細胞白血病(罕見病)的藥品就屬于這類的典型。

此外，因為部分藥品為新藥，藥價較高，消費者希望通過找藥平臺這樣的網(wǎng)絡渠道有一個比價，以尋找*實惠的渠道進行購買。

為更好滿足找藥的需求，“找藥隊長”增加了人工客服找藥服務功能，通過建立與各大藥品供應商的聯(lián)系，把用戶的需求與藥品供應方聯(lián)系起來。用戶可以留言，進行人工渠道找藥，找藥客服會盡快回復找藥的結果。自平臺上線至今，已有約52%的人工找藥需求得到滿足，88.9%的用戶在48小時內得到了確定回復。

“孤兒藥”研發(fā)迎來利好

過去一年國家頻頻推出鼓勵“孤兒藥”研發(fā)相關政策，這一弱勢群體受到了更多關注。

2017年10月，中辦國辦聯(lián)合發(fā)布的《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》(以下簡稱“鼓勵創(chuàng)新意見”)指出，罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批準上市的罕見病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準上市，企業(yè)應制定風險管控計劃，按要求開展研究。

工業(yè)和信息化部聯(lián)合發(fā)展改革委、財政部等部門通過相關產業(yè)化專項對短缺藥生產企業(yè)GMP改造給予支持，在產業(yè)振興和技術改造專項中，將臨床短缺藥、罕見病藥、兒童藥的擴能改造作為支持重點，共支持30個項目實施技術改造，安排資金約3億元。

2018年1月，《關于改革完善仿制藥供應保障及使用政策的若干意見》中將防治罕見病等作為重點，提出要“促進仿制藥研發(fā)創(chuàng)新，提升質量療效，提高藥品供應保障能力，更好保障廣大人民群眾用藥需求”。

1月29日，國家食品藥品監(jiān)管總局藥品審評中心公開了《首批專利權到期、終止、無效且尚無仿制申請的藥品清單》，用于治療戈謝病的依魯司他、治療亨廷頓氏舞蹈癥的四苯喹嗪、治療肌無力綜合征的磷酸阿米吡啶等5個孤兒藥名列其中。



責任編輯：趙帥超 themanifestationessentials.com 2018-3-2 14:17:19

文章來源：