孤兒藥研發(fā)國內(nèi)冷國外熱 孤兒藥市場在哪兒

添加日期：2016年12月23日 閱讀：1588

孤兒藥市場到底多有大？有政策扶持孤兒藥生產(chǎn)嗎？12月21日，國務(wù)院總理李克強主持召開國務(wù)院常務(wù)會議，會議明確了“十三五”期間深化醫(yī)改重點任務(wù)。其中之一，就是扶持低價藥、“孤兒藥”、兒童用藥等生產(chǎn)。

這對罕見病群體來說是極大利好，希望相關(guān)細則可以盡快出臺，讓扶持孤兒藥生產(chǎn)能落到實處。

作為罕見病的一種，2014年的“冰桶挑戰(zhàn)”活動讓“漸凍癥”人群獲得了空前的關(guān)注，但更多的罕見病患者群體在默默承受痛苦，并不為人所知。

“孤兒藥”，也就是罕見病用藥。世界衛(wèi)生組織(WHO)將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰～1‰的疾病;在美國，罕見病是指受影響病人在20萬人(限于美國)之下的疾病。因為研發(fā)成本高、市場小，所以企業(yè)研發(fā)態(tài)度不積極，“缺醫(yī)少藥”是罕見病群體面臨的*大問題。

孤兒藥研發(fā)國內(nèi)冷國外熱

孤兒藥研發(fā)才是切中罕見病要害的撒手锏，也是國內(nèi)很多藥商和機構(gòu)不愿意做的事。

說白了罕見病藥物研發(fā)在中國不掙錢，罕見病種類多，但是單個病種人數(shù)少，藥物一般都比較貴，多數(shù)沒有納入醫(yī)保，底層社會福利沒有鋪好，大多數(shù)病人缺乏購買力，而研發(fā)新藥耗費的時間和金錢非同一般，所以很多企業(yè)不愿意投入，一些風(fēng)險投資機構(gòu)也不愿意在罕見病研發(fā)上投錢。

縱觀國內(nèi)精準醫(yī)療的賽道，無創(chuàng)產(chǎn)前基因檢測的故事已經(jīng)幾乎被講完，接下來有幾十家公司涌入到腫瘤這一細分領(lǐng)域——在投資方和企業(yè)看來，腫瘤是剛需。

就連中國*大的基因測序公司深圳市華大基因股份有限公司(下稱“華大基因”)也暫時沒有把罕見病治療放到高優(yōu)先級。

華大基因CEO尹燁表示，靠罕見病盈利太難，這是一個太小的賽道了。已知的罕見病治療大多還是概念或處在臨床試驗階段，孤兒藥也就很少的幾十種，想把罕見病檢測變現(xiàn)也是一個很難的過程。罕見病在中國一定得走公益為主的道路，任何國家罕見病都是政府+民間的慈善救助。

相比之下，國外的孤兒藥產(chǎn)業(yè)卻呈現(xiàn)出非�；馃岬囊幻�。

過去十年，美國FDA已經(jīng)批準230個孤兒藥。2015年批準的尤其多，47%的新藥批準用于治療罕見病。**數(shù)據(jù)顯示，全球孤兒藥市場年增長率平均達到12%，一般藥物難以達到這個增速。2020年，全球孤兒藥市場將達1780億美元，將占據(jù)世界處方藥市場的20.2%。

責(zé)任編輯：田月華 themanifestationessentials.com 2016-12-23 13:55:56

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