展望2018年美國制藥行業(yè)的主旋律

添加日期：2018年1月10日 閱讀：1166

2017年美國46款新藥上市的輝煌已經過去，充滿希望的2018如期到來。在新技術層出不窮、支付能力接近極限、未被滿足的醫(yī)療需求大量存在等幾個因素作用下，2018年美國制藥工業(yè)的發(fā)展依然會跌宕起伏、激動人心。這里對2018年美國制藥行業(yè)的主旋律做一些展望。



新藥數量繼續(xù)走高、限制藥價緩行

2017年美國食品藥品管理局(FDA)總計批準46款新藥上市，數量刷新20年紀錄。究其原因，其中*核心的因素是新藥研發(fā)更加精準。精準藥物的發(fā)現開發(fā)更加完善，增加了新藥上市的成功率，同時也令疾病更加細分，增加了藥物適應證數量。這二者的合力是新藥產出的“發(fā)動機”，加上FDA的“友好態(tài)度”，2018年新藥數量仍將保持較高水平，預測將有35個～40個新分子藥物上市。

此外，美國控制藥價的呼聲一直很高，但美國因為文化上對創(chuàng)新的支持，所以出臺控制藥價政策的可能性較小。藥品開支將主要通過更快速的藥物批準、使用仿制藥、鼓勵同類產品競爭等手段加以控制。

免疫療法從“神藥”向良藥回歸

業(yè)界對免疫療法的期望值日趨理性。2018年會有更多小分子IO藥物的Ⅲ期臨床結果披露。被業(yè)界寄予厚望的組合療法現在尚未通過嚴格臨床試驗驗證。萬眾矚目的IDO抑制劑可能成為2018年*令人失望的藥物。因此，靶向療法可能重新成為腫瘤藥物開發(fā)的關注重點。

高新技術繼續(xù)擴大治療空間

2016年RNA藥物邁入主流，2017年則是CAR-T和基因療法元年，這些技術顯然在2018年還會繼續(xù)成長壯大。隨著mRNA藥物進入臨床、siRNA藥物接近上市，RNA藥物有望進一步與傳統藥物分庭抗禮，而SMA、血友病基因療法也有望完成晚期臨床試驗。2018年另一個主要技術轉化突破可能是基因編輯技術。如今，Sangamo的ZFN編輯技術藥物率先進入人體試驗，而CRISPR Therapeutic的地中海貧血藥物已經獲得臨床試驗許可。2017年多個技術如前抗體、DEL、抗體皮下注射技術等獲得大藥廠的支持，這個趨勢今年有望繼續(xù)。

優(yōu)質資產更加緊俏

雖然限制藥價暫時不會發(fā)生，但是藥價增長的空間卻也受到嚴格限制，尋找新產品的競爭會更加激烈。因為基礎研究轉化日益受到科學家重視，生物技術風險投資依然強勁，所以早期項目供給充足。而大藥廠的開發(fā)速度和經驗是新項目高速完成概念驗證、走向市場的一個捷徑。所以，大藥廠與小型生物技術公司的合作會繼續(xù)深化。美國的稅務改革令藥廠大量現金回籠，消費能力大增，擁有“超重磅”藥物的大藥廠如施貴寶等被收購的可能亦會大增。

小分子藥物需要深度創(chuàng)新

傳統的小分子藥物面臨多種新技術擠壓，想要繼續(xù)立足需要更深度創(chuàng)新。DNA編碼技術顯著擴大小分子化學空間，PROTAC令藥物在理論上可在催化劑量下產生療效，但這些技術類似足球的倒掛金鉤，雖然可能在特殊情況下起到非凡作用，但是無法顛覆整個領域。小分子藥物要繼續(xù)生存下去需要對適合小分子的細胞內靶點進行更深度的研究，在選擇性、細胞、動物療效評價方面要引入高新技術。

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