藥企跳入基因治療領(lǐng)域 風(fēng)險(xiǎn)不可小視

添加日期：2018年1月25日 閱讀：1305

一個(gè)個(gè)藥企紛紛跳入基因治療領(lǐng)域，可以理解。因?yàn)椋�基因治療代表了個(gè)性化治療的*新趨勢，潛力讓人垂涎。但是，其中的風(fēng)險(xiǎn)也不可小視。

基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新公司一個(gè)個(gè)被收，原因可能不像看上去那樣簡單。

新年伊始，基因治療領(lǐng)域交易頻頻，讓人目不暇接。

新基公司(Celgene)“放血”，90億美元收購巨諾，從此，這個(gè)血液腫瘤治療領(lǐng)域的巨頭也有了基因治療新藥，JCR17.

去年，先有吉利德大手筆，119億美元收了風(fēng)箏(Kite Pharma)，讓這個(gè)以肝炎病毒治療為主的藥企也一夜轉(zhuǎn)身，成為基因治療領(lǐng)域的**者。

一個(gè)個(gè)藥企紛紛跳入基因治療領(lǐng)域，可以理解。因?yàn)�，基因治療代表了個(gè)性化治療的*新趨勢，潛力讓人垂涎。

但是，其中的風(fēng)險(xiǎn)也不可小視。

以巨諾為例，其主打嵌合原抗體T細(xì)胞(CAR-T)新藥JCAR15，在臨床階段曾經(jīng)遭受一個(gè)重大打擊。

2016年，兩個(gè)病人在接受了巨諾的實(shí)驗(yàn)治療后出現(xiàn)嚴(yán)重反應(yīng)，患腦水腫后死亡。 這也是公司在重新開啟了這個(gè)實(shí)驗(yàn)性治療方法后再次發(fā)生的致命性副作用。

這個(gè)打擊不得不迫使巨諾暫停了臨床試驗(yàn)。

目前，巨諾的重點(diǎn)是針對(duì)CD19的CAR T細(xì)胞產(chǎn)品候選物，JCAR17，目前在進(jìn)行治療急性髓性白血病(AML)的二期臨床試驗(yàn)。

基因療法的副作用不可小看。除了腦水腫之外，患者還可能形成稱為“細(xì)胞因子釋放綜合征”的病癥，其中T細(xì)胞分泌大量的化學(xué)物質(zhì)，導(dǎo)致嚴(yán)重的發(fā)燒，惡心，呼吸困難，低血壓和器官腫脹。 癌癥越惡化，細(xì)胞因子的病癥越嚴(yán)重。

即使巨諾的這個(gè)基因療法JCAR17，治療反復(fù)性以及難以治療ALL(急性淋巴白血病)的數(shù)據(jù)繼續(xù)表現(xiàn)不錯(cuò)，在市場上的表現(xiàn)可能也不如預(yù)期。

這是因?yàn)椋�諾華和風(fēng)箏已經(jīng)有產(chǎn)品獲批上市，而巨諾還在等待批準(zhǔn)，即使順利上市，屆時(shí)也會(huì)面臨競爭壓力。

藍(lán)鳥獨(dú)自飛多久?

而另一家基因療法開發(fā)公司藍(lán)鳥(Bluebird Bio)，則在這次收購風(fēng)口中獨(dú)自高飛，其中的原因何在?

表明看上去，藍(lán)鳥公司失去了一個(gè)潛在的收購方，藍(lán)鳥公司也在積極開發(fā)自己的CAR-T產(chǎn)品，BB2121。

藍(lán)鳥的這個(gè)CAR-T也不一樣，主要結(jié)合BCMA，用于反復(fù)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤的治療，處于臨床一期。

藍(lán)鳥目前的合作伙伴，正是多發(fā)性骨髓瘤的治療的巨頭，新基。

但是，相比巨諾的單一押寶基因療法，藍(lán)鳥的研發(fā)更加多元化。藍(lán)鳥的第*個(gè)研發(fā)方向是基于造血干細(xì)胞的嚴(yán)重遺傳病的療法。

在此方面，藍(lán)鳥的單劑量基因療法Lenti-D治療腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(cALD)的患者， 經(jīng)過兩年的隨訪，17人中有15例患者的病情得以穩(wěn)定。

看著并肩齊飛的伙伴一個(gè)個(gè)被收入懷中，而自己仍在獨(dú)自飛，藍(lán)鳥的心情一定有些異樣。不管還能獨(dú)自飛多久，藍(lán)鳥的多元化可能只能會(huì)帶來增值吧。

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