打破臨床試驗限速瓶頸 加速藥研發(fā)上市

添加日期：2017年10月28日 閱讀：1545

創(chuàng)新藥臨床試驗管理的目標是以*大限度優(yōu)先滿足患者治療需求為導向，保證受試者在臨床試驗過程中的安全和權(quán)利，并確保申請人在臨床試驗過程中獲得可靠、完整的藥品安全性、有效性、治療可控性的數(shù)據(jù)，以供監(jiān)管機構(gòu)審評或評價。《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》(以下簡稱《意見》)以滿足公眾臨床需要為導向，突破性改革臨床試驗審評程序和機制，打破臨床試驗開展的限速瓶頸，擴大臨床試驗機構(gòu)資源，加速藥物研發(fā)上市進程。此次改革關(guān)注臨床試驗簡化許可、提高倫理審查效率、努力實現(xiàn)國際同步、嚴處數(shù)據(jù)造假等問題，核心是加快臨床試驗進程。



簡化行政許可

長期以來，我國藥物臨床試驗存在諸多限速環(huán)節(jié)，包括：審批時間較長，審批與倫理審查、人類遺傳資源備案順序進行，臨床試驗機構(gòu)資源短缺造成排隊**，境內(nèi)開展臨床試驗晚于境外等。對此，《意見》提出了明確的解決路徑：

第*，取消臨床試驗機構(gòu)資格認證，改為備案管理�！兑庖姟贩艑捙R床試驗機構(gòu)的準入標準，實行登記備案管理，引入第三方評估認證，有助于擴展臨床試驗機構(gòu)資源。

未來藥物臨床試驗機構(gòu)將多元化發(fā)展，開展臨床試驗不再是少數(shù)醫(yī)療機構(gòu)的專屬權(quán)利。在鼓勵社會力量設(shè)立臨床試驗機構(gòu)的引導下，臨床試驗機構(gòu)、第三方機構(gòu)將迎來發(fā)展機遇期。

第二，臨床試驗審批改為默示許可�！兑庖姟吩O(shè)立默示許可制度，促使審評機構(gòu)嚴格遵行程序規(guī)則，在法定期限內(nèi)認真履行職責，避免臨床試驗審評**，提高資源配置效率，更好地為申請人服務(wù)。

臨床試驗的本質(zhì)特征在于“試”，藥品不進行人體試驗，無法判斷其是否安全、有效，新藥在人體進行試驗本身具有風險，因此，必須建立臨床試驗動態(tài)風險控制機制。臨床試驗審批改為默示許可后，輔以暫停、中止、恢復、終止等動態(tài)調(diào)整措施，可使臨床試驗風險得以有效控制。

《意見》中對臨床試驗樣品提交和檢驗的改革措施體現(xiàn)了簡政放權(quán)原則，允許申請人自行或委托檢驗機構(gòu)對臨床試驗樣品出具檢驗報告，樣品質(zhì)量、檢驗結(jié)果真實性由申請人承擔責任。此舉將簡化臨床試驗申請受理后的樣本核實和檢驗時間，提高效率。

臨床試驗機構(gòu)資格備案和臨床試驗默示許可兩項許可事項的改變均突破了現(xiàn)行《藥品管理法》的規(guī)定。10月23日，國家總局辦公廳公開征求《〈中華人民共和國藥品管理法〉修正案(草案征求意見稿)》意見，其中，已將臨床試驗機構(gòu)資格認證改為備案，并將臨床試驗改為默示許可。

提高倫理審查效率

從監(jiān)管角度來看，保證受試者在臨床試驗過程中的安全和權(quán)利是第*要務(wù)，《意見》改變以往重審批、輕倫理的問題，把倫理審查關(guān)口提前至臨床試驗申請之前，突出受試者安全和權(quán)利保護的第*要務(wù)。

同時，《意見》提出臨床試驗機構(gòu)應(yīng)成立倫理委員會，并鼓勵設(shè)立區(qū)域倫理委員會，引入多中心臨床試驗組長單位倫理審查，整合資源建立統(tǒng)一倫理審查平臺，逐步推進倫理審查互認，以提高倫理審查效率，避免多中心試驗重復性倫理審查問題。

接受境外數(shù)據(jù)

《意見》提出，在境外多中心取得的臨床試驗數(shù)據(jù)，符合中國藥品醫(yī)療器械注冊相關(guān)要求的，可用于在中國申報注冊申請。該項措施可使在我國開展新藥臨床試驗的時間提前，推動我國臨床試驗融入全球臨床試驗監(jiān)管的大環(huán)境中，努力實現(xiàn)境內(nèi)外臨床試驗同步。此外，此舉將更加有利于境內(nèi)外臨床試驗管理標準趨于一致，未來，境外數(shù)據(jù)可接受性要求必將明確。

嚴懲數(shù)據(jù)造假行為

《意見》要求嚴厲查處臨床試驗數(shù)據(jù)造假行為，明確臨床試驗委托協(xié)議簽署人和臨床試驗研究者是臨床試驗數(shù)據(jù)的第*責任人，體現(xiàn)“責任到人”的原則�！兑庖姟犯淖円酝鶅H針對臨床試驗機構(gòu)的管理模式，建立起基于風險和審評需要的檢查模式，檢查結(jié)果與臨床試驗審評結(jié)果相關(guān)聯(lián)，未通過檢查的，相關(guān)數(shù)據(jù)不予接受，可能造成的損失自然由申請人承擔。

可以預見，未來將形成申請人誠信自律機制。違法成本在違規(guī)行為被發(fā)現(xiàn)后才能體現(xiàn)出來，如果數(shù)據(jù)不被接受，前期研發(fā)投入將全部損失，因此，申請人風險意識增強，在選擇臨床試驗機構(gòu)、合同研究組織、研究者時將更加慎重。

臨床試驗是藥品上市的關(guān)鍵步驟，可能成功，也可能失敗，而容錯機制是鼓勵創(chuàng)新的必備條件，政策需要找到提高臨床試驗效率與保護受試者安全和權(quán)益的平衡點，在簡化行政許可的同時，加強臨床試驗動態(tài)風險控制，通過建立機構(gòu)資質(zhì)備案、倫理委員會登記備案、關(guān)鍵責任人登記和資格退出機制、嚴懲數(shù)據(jù)造假行為等措施，加強全鏈條監(jiān)管，多角度提高臨床試驗違法成本，提高臨床試驗管理水平，使患者和公眾獲益。

責任編輯：成浩    themanifestationessentials.com    2017-10-28 9:01:44

文章來源：